Prof. dr hab. n. med. Iwona Beń-Skowronek
Kierownik Kliniki Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, konsultant Wojewódzki w dziedzinie Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej, autor ponad 150 publikacji naukowych, w tym, wielu z zakresu zaburzeń wzrastania u dzieci
Szczególną opieką powinny być objęte dzieci rodziców z genetycznie uwarunkowanym niedoborem somatotropiny. Wczesna diagnostyka daje czas na podjęcie najbardziej korzystnych działań.
Jakie są konsekwencje zaniechania leczenia niedoboru hormonu wzrostu?
Zaniechanie leczenia hormonem wzrostu u dzieci z jego niedoborem może prowadzić do obniżonego wzrostu w porównaniu z rówieśnikami. Z reguły przed drugim rokiem życia dzieci te rosną normalnie. Jednak jeżeli mają liczne hipoglikemie objawiające się drgawkami – leczenie hormonem wzrostu jest wtedy terapią ratującą życie. Niskorosłość może powodować też frustrację, stany depresyjne, niedostosowanie społeczne. Leczenie ludzkim rekombinowanym hormonem wzrostu daje więc możliwość uzyskania zadowalającego wzrostu oraz poprawia funkcjonowanie psychiczne i społeczne pacjentów. Należy jednak pamiętać, że stosowanie hormonu wzrostu u ludzi bez jego niedoboru (np. doping) prowadzi do powikłań w postaci np. przerostu mięśnia sercowego.
Jakie są opcje terapeutyczne dostępne dla pacjentów?
W Polsce dostępność leczenia hormonem wzrostu jest bardzo dobra. Leczenie jest refundowane w programach lekowych obejmujących dzieci z zespołem Turnera, niską masą urodzeniową czy zespołem Pradera-Williego. Istnieją też programy leczenia dzieci i osób dorosłych z somatotropinową niedoczynnością przysadki. Pacjenci niezakwalifikowani do programów lekowych wymagają obserwacji. Zaburzenia wzrastania mogą być przejściowe. Jeżeli dziecko nie zakwalifikowało się do programu lekowego np. w przypadku zbyt późnego zgłoszenia się, a ma jeszcze chrząstki wzrostowe, to rodzice wspólnie z lekarzem mogą podjąć decyzję o leczeniu dziecka poza programem lekowym zakupując hormon wzrostu w aptece.
Jakie działania systemowe należałoby podjąć, aby pacjenci w Polsce mieli dostęp do najbardziej efektywnych form leczenia?
Aby programy leczenia hormonem wzrostu działały efektywnie, powinny być wprowadzane w odpowiednim wieku. W ciężkim niedoborze hormonu wzrostu z hipoglikemiami i drgawkami od okresu noworodkowego. Potem niezwykle istotne jest monitorowanie wzrastania dziecka przez lekarza rodzinnego. Szczególną opieką powinny być objęte dzieci rodziców z genetycznie uwarunkowanym niedoborem somatotropiny. Wczesna diagnostyka daje czas na podjęcie najbardziej korzystnych działań.
